Pénzcentrum • 2025. december 9. 17:45
Áttörést jelentő immunoterápia ad reményt a korábban gyógyíthatatlannak tartott T-sejtes akut limfoblasztos leukémiában (T-ALL) szenvedő betegeknek. A Great Ormond Street Hospital és a University College London kutatói által kifejlesztett BE-CAR7 kezelés a résztvevők közel kétharmadánál tartós eredményt mutat - számolt be róla a The Times.
Az új terápia a hagyományos CAR T-sejtes kezelések továbbfejlesztett változata, amely egészséges donoroktól származó T-sejteket módosít úgy, hogy azok felismerjék és elpusztítsák a rákos sejteket. A különlegessége, hogy a sejtek univerzálisak, nem a betegtől származnak, és egy úgynevezett bázisszerkesztési eljárással készülnek, amely lehetővé teszi, hogy a sejtek kemoterápia után is hatékonyan működjenek.
A klinikai vizsgálat célja az volt, hogy a BE-CAR7 terápia segítségével a tervezett csontvelő-átültetés előtt megtisztítsák a szervezetet a leukémiától, így megakadályozva a rák visszatérését. Az első páciens, a leicesterbeli Alyssa Tapley volt, aki 2022-ben, 13 éves korában részesült a kezelésben, miután a standard terápiák hatástalannak bizonyultak. Azóta is betegségmentes, és rákbiológusnak készül.
A kezelést összesen kilenc gyermek és két felnőtt beteg kapta meg, közülük heten remisszióban vannak. A mellékhatások - köztük az alacsony vérsejtszám és kiütések - kezelhetőnek bizonyultak a kutatók szerint.
Waseem Qasim, az UCL sejt- és génterápia professzora, valamint a Gosh tiszteletbeli konzultáns immunológusa elmondta: "Korábban már ígéretes eredményeket mutattunk a precíziós génszerkesztés alkalmazásával agresszív vérrákban szenvedő gyermekeknél, és a nagyobb betegszám megerősíti az ilyen típusú kezelés hatását."